APPROCHES GÉNETIQUES INTÉGRÉES & NOUVELLES THÉRAPIES POUR LES MALADIES RARES - [INTEGRARE]

Direction : Anne GALY, Pharmacienne, Directrice de recherche INSERM
Dénomination scientifique : UMR-S 951
Ecole doctorale : N° 577 - [SDSV]

Présentation

La thématique principale de INTEGRARE (UMR-S951, INSERM, UEVE, GENETHON) est la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et appliquées, les chercheurs s’intéressent à comprendre l'origine génétique ou la patho-physiologie de maladies telles que les myopathies, à étudier les interactions hôte: vecteur de thérapie génique notamment au niveau immunologique, à concevoir de nouvelles technologies de correction gènique dans les cellules souches ou les tissus, à développer de nouvelles thérapies au stade de preuve de concept ou pré-clinique. Les plateformes technologiques utilisées reposent sur des vecteurs viraux issus de lentivirus ou de virus adéno-associés. Les domaines d'intérêt en recherche médicale expérimentale incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies.

Thème de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,
  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,
  • Etude des mécanismes d’entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,
  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l’ADN,
  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,
  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Composition du laboratoire

Permanents : 2 professeurs ; 4 maîtres de conférences ; 10 chercheurs ; 18 techniciens et administratifs.

Non permanents : 6 doctorants.

Mots clés :

  • Thérapie génique
  • Immunologie Maladies rares
  • Déficits immunitaires
  • Cellules souches sanguines.
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