On parle de nous : Anne Galy sur France Culture
Publié le :
27
mai 2025
Anne Galy est l'ancienne directrice du laboratoire Integrare et de l’accélérateur de recherche technologique en thérapie génomique au sein du GENETHON à l’Université Évry Paris-Saclay. Experte en immunologie et en thérapie génique, elle a publié de nombreux articles sur ces sujets et travaille actuellement sur plusieurs essais cliniques internationaux en thérapie génique.
Dans cette émission, elle revient sur un essai de thérapie génique sur un bébé atteint d’une maladie très rare et mortelle du foie : un succès collectif reposant à la fois sur les progrès de la recherche fondamentale, ainsi que les efforts combinés de plusieurs laboratoires publics et entreprises privées à l’échelle internationale.
Un bébé atteint d’une maladie génétique très rare a reçu une thérapie génique personnalisée développée en seulement sept mois. Ce traitement exceptionnel a été rendu possible par une forte mobilisation interdisciplinaire et un important soutien du NIH (Institut de Recherche en Santé des États-Unis).
Le déficit en carbamoyl-phosphate synthétase-1 est une maladie très rare et souvent mortelle qui provoque une accumulation d’ammoniac dans l’organisme. Les traitements classiques, comme la greffe de foie, sont inaccessibles aux nouveau-nés, et les médicaments sont souvent insuffisants. La thérapie génique, en particulier par transfert de gènes, avait déjà permis certains succès pour des maladies monogéniques, mais nécessite souvent plusieurs années de développement.
Cette fois, les chercheurs ont utilisé une méthode ultra-ciblée d’édition de base, corrigeant une seule « lettre » défectueuse dans le génome de l’enfant. Ce traitement personnalisé a pu être développé et testé en seulement sept mois. Les premiers résultats parus dans « The New England Journal of Medicine » sont prometteurs même s’il reste des incertitudes sur son efficacité à long terme. Comment a-t-il été possible de développer une thérapie génique aussi rapidement ? C’est l’objet de cette interview avec Anne Galy.
Source : France Culture