Une avancée majeure pour la thérapeutique de 2 maladies rares annoncée par I-Stem

Les scientifiques d’I-stem ont développé une technique innovante de repositionnement de médicaments appelée « pharmacologie inverse », et qui consiste à cartographier les effets biologiques des médicaments déjà présents sur le marché pour identifier de nouveaux usages thérapeutiques. 

Grâce à cette méthode, ils ont découvert que la prazosine, un médicament utilisé pour traiter l’hypertension artérielle, pourrait être efficace dans le traitement de deux maladies neuro-dégénératives : la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la dégénérescence fronto-temporale (FTD). Ces maladies sont liées à une déficience d’un gène essentiel au mécanisme d’autophagie cellulaire, le nettoyage et recyclage des composants cellulaires. Ainsi, les chercheurs ont montré que la prazosine augmente l’expression de la protéine du gène en question et réactive des voies moléculaires impliquées dans l’autophagie, suggérant donc une restauration de ce mécanisme dans les cellules malades.

Les résultats publiés dans la revue « Stem cell Reports » ont été validés sur différents modèles cellulaires et animaux. Ils ouvrent la voie vers un repositionnement de la prazosine pour ces maladies rares. Une avancée thérapeutique décisive qui pourrait être étendue au traitement d’autres maladies.