Vincent BOUHIER, président, Université Évry Paris-Saclay ° David BODET, directeur général, Genopole
10h10
Genother, gene therapy biocluster: accelerate the development and market arrival of genetic medicines
Maria Grazia BIFERI, Genother
Le
2
juil.
2026
De 10:00 à 17:00
Conférence thérapies innovantes et combinatoires 2026
Innovations thérapeutiques et combinatoires pour les maladies neuromusculaires
Le Genopole, l’Université Évry Paris-Saclay et son laboratoire le LBEPS organisent la Conférence Thérapies Innovantes et Combinatoires #5, consacrée aux innovations thérapeutiques pour les maladies neuromusculaires. Cette journée scientifique réunira chercheurs, cliniciens et acteurs des biotechnologies afin d’échanger sur les approches pharmacologiques, cellulaires, génétiques et physiothérapeutiques, ainsi que sur le potentiel des thérapies combinatoires.
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Conférence Thérapies Innovantes et Combinatoires #5 : innovations pour les maladies neuromusculaires
L’innovation thérapeutique constitue un enjeu majeur de santé publique.
Elle doit permettre de répondre à la nécessité de traiter une grande diversité de pathologies humaines, tout en tenant compte des caractéristiques propres aux populations concernées. Les maladies neuromusculaires illustrent pleinement cette complexité : si elles ont toutes un impact sur la fonction motrice, elles se distinguent par la diversité des tissus atteints, de leurs origines et de l’âge d’apparition des premiers symptômes. Développer des traitements adaptés à chacune d’entre elles représente donc un défi à la fois scientifique, technologique et économique.
Les avancées récentes dans la compréhension de ces pathologies hétérogènes ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques, reposant notamment sur des approches pharmacologiques, cellulaires, génétiques et physiothérapeutiques. Leur articulation, qu’elle soit croisée ou combinée, pourrait offrir des pistes particulièrement prometteuses.
Cette journée d’échanges scientifiques sera l’occasion de dresser un état des lieux de ces progrès et d’aborder l’évolution des stratégies thérapeutiques aux côtés de spécialistes de la recherche préclinique et clinique, ainsi que d’acteurs issus des biotechnologies. Elle permettra également d’interroger le potentiel des approches combinatoires et les conditions de leur déploiement.
Le programme de la journée
Ouverture de l'évènement: 10H
Session 1: 10H40
Maladies neurodégénératives
Modérateur :David PASTRÉ, SABNP, Inserm U1204
- Approche intégrative pour le traitement des maladies neurologiques
Edor KADASHI, Institut Imagine
- Study of the role of HDAC6 inhibition in spinal muscular atrophy
Rasha SLIKA,Université Paris Cité, Unit HealthFex - PRKCA, a common regulator of exercise-specific neuroprotection of fast-motor neurons in ALS and SMA mouse models
Zoé CLERC, Inserm UMRS 974, Institut de Myologie
Discussion
Pause-café: 11H50
Moment de rafraîchissement
Session 2: 12H10
Neuropathies et maladies de la jonction neuromusculaire
Modérateur :
- Can Weight Loss Protect Nerves? Semaglutide and Exercise in Peripheral Neuropathy
Stéphanie EID, Faculty of Medicine, American University of Beirut - Targeted therapy for CMT1A inherited neuropathy
Liliane MASSADE, Inserm U1195-DHNS
Discussion
Lunch break: 13H
Pause repas du midi
Session 3: 14H
Myopathies
Modérateur :
- Profibrotic iPSC-derived MYOrganoids as a translational model for gene therapy evaluation in Duchenne Muscular Dystrophy
Sonia ALBINI, Généthon - Integrative biology-driven drug repositioning for rare disease therapy development
Sandrine BAGHDOYAN, I-Stem - Interim Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Results of the Phase 1/2a AVANCE1 Trial on Tricyclo-DNA-Induced DMD Exon 51 Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy
Luis Garcia, SQY Therapeutics
Discussion
Table ronde: 15H30
Vers la mise en œuvre des thérapies combinatoires ?
Animée par Cécile MARTINAT, INSERM U861,
I-Stem et Olivier BIONDI, LBEPS, Université Évry Paris-Saclay