Présentation
La thématique principale de INTEGRARE (UMR-S951, INSERM, UEVE, GENETHON) est la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et appliquées, les chercheurs s’intéressent à comprendre l'origine génétique ou la patho-physiologie de maladies telles que les myopathies, à étudier les interactions hôte: vecteur de thérapie génique notamment au niveau immunologique, à concevoir de nouvelles technologies de correction gènique dans les cellules souches ou les tissus, à développer de nouvelles thérapies au stade de preuve de concept ou pré-clinique. Les plateformes technologiques utilisées reposent sur des vecteurs viraux issus de lentivirus ou de virus adéno-associés. Les domaines d'intérêt en recherche médicale expérimentale incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies.